Η θεραπεία, που ονομάζεται VERVE-102, δοκιμάζεται σε άτομα με οικογενή υπερχοληστερολαιμία (FH), μια κληρονομική πάθηση που αυξάνει τα επίπεδα της LDL χοληστερίνης (της «κακής» χοληστερίνης) στο αίμα. Δοκιμάζεται επίσης σε άτομα με πρόωρη στεφανιαία νόσο (CAD), στην οποία οι αρτηρίες στενεύουν και δεν μπορούν να μεταφέρουν αρκετό οξυγονωμένο αίμα στον καρδιακό μυ.
Και οι δύο ομάδες «χρειάζονται σημαντική και διαρκή μείωση» της LDL στο αίμα, σύμφωνα με την Verve Therapeutics, την εταιρεία που παράγει τη θεραπεία. Σε μια κλινική δοκιμή που βρίσκεται σε εξέλιξη, η εταιρεία δοκίμασε τη θεραπεία σε 14 άτομα με FH και/ή πρόωρη CAD και διαπίστωσε ότι μια μόνο δόση της οδήγησε σε μείωση της LDL κατά 53% κατά μέσο όρο, αναφέρει το LiveScience.
Αυτά τα πρώτα δεδομένα προέρχονται από τρεις ομάδες ατόμων που έλαβαν διαφορετικές δόσεις της θεραπείας. Οι τέσσερις συμμετέχοντες που έλαβαν τη μεγαλύτερη δόση, παρουσίασαν το μεγαλύτερο όφελος: μείωση της LDL έως και κατά 69%.
Η VERVE-102 χρησιμοποιεί μια τροποποιημένη έκδοση του διάσημου συστήματος γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR. Τα συστήματα CRISPR που αναπτύχθηκαν αρχικά, πραγματοποιούν μια ρήξη στα δύο σκέλη ενός μορίου DNA και, στη συνέχεια, το ενσωματωμένο σύστημα επιδιόρθωσης του κυττάρου επεμβαίνει για να επιδιορθώσει τη ρήξη. Ωστόσο, αυτό ενέχει τον κίνδυνο ανεπιθύμητων μεταλλάξεων στο DNA.
Η νέα θεραπεία για τη μείωση της χοληστερόλης χρησιμοποιεί αντ' αυτού την «επεξεργασία βάσης», η οποία αντικαθιστά μόνο ένα γράμμα στον κώδικα του DNA, αποφεύγοντας έτσι τον κίνδυνο ρήξης. Όπως και το κλασικό CRISPR, η επεξεργασίας βάσης εξακολουθεί να περιλαμβάνει ένα μόριο «οδηγό» για να στοχεύσει στο σωστό γονίδιο και, από εκεί, ένα ένζυμο τροποποιεί μόνο ένα γράμμα στον κώδικα του DNA.
Το VERVE-102 στοχεύει ένα γονίδιο που ονομάζεται PCSK9, το οποίο ελέγχει τον αριθμό των υποδοχέων LDL στην επιφάνεια των κυττάρων. Η ποσότητα αυτών των υποδοχέων καθορίζει την ταχύτητα με την οποία η χοληστερίνη LDL απομακρύνεται από το αίμα. Όταν το PCSK9 είναι υπερβολικά ενεργό – όπως συμβαίνει στην οικογενή υπερχοληστερολαιμία – καταστρέφει τους υποδοχείς LDL πριν αυτοί φτάσουν στην επιφάνεια των κυττάρων, προκαλώντας έτσι τη συσσώρευση LDL στην κυκλοφορία του αίματος.
Η νέα θεραπεία, που χορηγείται με μία ενδοφλέβια έγχυση διάρκειας δύο έως τεσσάρων ωρών, έχει σχεδιαστεί για να απενεργοποιεί το PCSK9, ειδικά στο ήπαρ, όπου οι υποδοχείς LDL είναι άφθονοι. Και στις τρεις ομάδες των δοκιμών, παρατηρήθηκε μείωση τόσο της δραστηριότητας του PCSK9 όσο και των επιπέδων LDL σε 28 ημέρες μετά τη θεραπεία, με τις υψηλότερες δόσεις να συνδέονται με μεγαλύτερες μειώσεις.
Τώρα, η εταιρεία συγκεντρώνει μια τέταρτη ομάδα ασθενών από το Ηνωμένο Βασίλειο, τον Καναδά, το Ισραήλ, την Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία, που θα λάβουν ακόμη υψηλότερη δόση και αναμένεται να ανακοινώσει να νέα δεδομένα αργότερα φέτος.
Θα χρειαστούν μεγαλύτερες και μακρύτερες κλινικές δοκιμές προτού η θεραπεία VERVE-102 λάβει έγκριση και φτάσει σε περισσότερους ασθενείς.
Ακολουθήστε το Tothemaonline.com στο Google News και μάθετε πρώτοι όλες τις ειδήσεις
Γύρω στις 2.20 σήμερα το μεσημέρι, ενώ 36χρονη οδηγούσε το αυτοκίνητο της στην οδό Βασίλη Μιχαηλίδη στη Γεροσκήπου, κάτω από συνθήκες που διερευνώνται, κτύπησε και τραυμάτισε κοριτσάκι ηλικίας τεσσάρων ετών.
